De aandoening wordt veroorzaakt door een woekering van abnormale cellen (plasmacellen) in het beenmerg. Bekende ziektesymptomen zijn botpijn, spontane botbreuken, verlies van lichaamslengte door botaantasting (inzakken van de wervels), moeheidverschijnselen, bloedarmoede waardoor minder inspanningsmogelijkheden en verhoogde gevoeligheid voor infecties door een gestoorde afweer. Deze symptomen zijn lang niet altijd bij iedereen aanwezig en soms wordt de ziekte bij toeval ontdekt bij iemand die vrijwel geen klachten heeft.

Carfilzomib is een nieuw medicijn. Het heeft een werkingsmechanisme, dat berust op remming van een eiwit dat myeloomcellen aanzet tot celdeling.