Azacitidine kan worden voorgeschreven aan patiënten met de ziekte Acute Myeloïde Leukemie (AML), Chronische myelomonocytaire leukemie (CMML) of Myelodysplastisch syndroom (MDS). Bij deze ziekten is er sprake van een afwijking in het beenmerg, waardoor de aanmaak van bloedcellen ernstig verstoord is. Het lichaam maakt dus op de verkeerde manier bloedcellen aan of de cellen rijpen niet goed uit waardoor zij niet naar behoren functioneren.